Ⅰ期药物试验中心很稀缺普通药物Ⅰ期临床试验以健康人作为试验对象，肿瘤药物Ⅰ期试验对象却全部是肿瘤晚期病人。李进及其副手郭晔等医生的作用，就是保护受试患者在发生最小药物毒害的前提下，找到最有用、最有效的治疗药。
中国肿瘤药物从研发到上市，都滞后于国际市场，但盲目“提速上市”也是不可取的。李进说，对欧美患者有效的药物，对中国人并不一定有效，外国制药公司研发的肿瘤新药在中国必须经过中国医院里的临床药物试验才能上市，此时肿瘤Ⅰ期药物试验中心就是联接肿瘤制药企业与广大肿瘤患者的关键平台。
经过Ⅰ期临床试验我们可以了解患者使用该药的安全性、准确性、有效性，这也决定着药企是否继续投入大量资金研发。事实上，除了外企，大量的中国医药企业也一样亟需高质量临床试验，东方医院南院毗邻张江科技园区，仅这一区域就云集了上百家高新生物制药企业，但全国范围内活跃的Ⅰ期临床试验中心却很少。
李进介绍，在国外，几乎所有专家对于标准治疗失败或者没有标准治疗方法的患者，都会推荐他们参加临床试验，这是肿瘤患者的一线生机。如果有效，受试患者就能获得疾病缓解或者延长生存期，药物临床研究也可以进入Ⅱ期、Ⅲ期，直到上市。对患者本人和对社会都是一种贡献。目前在我国这类患者也在逐渐增加。另外我国还有些患者，他们经济能力并不低，一直在吃国外已经上市比较成熟的抗癌药，也取得了很好的疗效，若这个药正好在进行Ⅰ期试验，那么他就可以在这里继续用药。
规范严谨渗透在每个环节
在试验中心的走廊尽头，郭晔教授随手抬起胸牌对准“储药室”门锁，“滴滴”声响起，门却纹丝不动，他解释说：“这道门只有药师、给药护士和送药员三类人进得去，其他人都进不去”。肿瘤药物Ⅰ期临床试验的特殊性在于，用或许有疗效，但也可能有毒性。如果没有严格的门禁管理，任何人为的工作误差都可能导致严重的医疗事故。
Ⅰ期临床试验不同于标准化临床治疗，相同瘤种、不同患者用药的“爬坡”单位剂量可能差别很大，有的患者需要一天采血十几次，更有患者需要每天多次小剂量静脉给药，每次都要严格记录开始时间、结束时间、药物剂量、药物浓度以及任何不良反应。成功的临床药物试验离不开科学严谨的设计方案与严格的质量管控。即便如此，每一位患者的毒副反应程度、每次减量的多少、毒副反应缓解程度等都需要身为研究管理者的肿瘤医生审慎判断，花费大量时间及精力进行管理。对此，李进要求团队一丝不苟地按照《药物临床试验质量管理规范》（GCP原则）进行，“这不仅是对自己负责，也是对整个研究团队负责”。
团队的发展，也得到了国际同行的大力支持。目前，东方医院肿瘤医学部Ⅰ期药物临床试验中心的全部规章、管理制度都依照美国同类试验中心先进标准制订。在患者档案室，郭晔随手打开一本比砖头还厚的黑色硬皮夹子，每个病人从入组那刻起，就建立这个夹子，他的血、尿、血 压、心跳等所有动态体征数据以及药物反应全部保留、记录在案。在这个被称为“临床试验现场管理模式” 里，医生、护士、药剂师负责出具准确、动 态 的 用 药 及 治 疗 方 案 ，CRC（临床协调员）则负责其他所有的辅助性工作。每周四中午 12 点，两组人员雷打不动地召开例会，汇报每位入组患者的用药情况，随时评估风险获益，调整用药方案，保护患者权益。这里的每一位患者数据，都确保试验过程符合国际临床试验管理规范 ICH-GCP 和中国 GCP 的要求，以期向大型跨国和国内制药企业提供准确有效的数据。
做国产新药研发的“加速器”
去年 6 月，李 进 与 合 作 团 队 共同 牵 头 研 发 的 治 疗 晚 期 结 肠 癌 的新 药 —— 呋 喹 替 尼 面 世 。 呋 喹 替尼被称为土生土长的“黄河黄土黄种药”，它由中国人发明、中国医生研究、中国企业研发。全国28家医院参与， 共 416 名患者被吸纳参与这项研究。呋喹替尼组患者的中位总生存期为9.3 个月，较对照组显著延长了 2.7 个 月，显示出了对结直肠癌作用强、毒性低、耐受性好的优势。《美国医学会杂志》在线全文发表了这一重要成果。论文经历近半年的编辑部审查，期间编辑部针对研究设计、数据统计等方面提出了百余个问题。凭借完整的数据登记系统，团队对审稿专家提出的每一个问题均提交了令人信服的数据。李进表示，这项试验和国外同行提出的问题，对他本人和整个团队都是一次印象深刻的磨炼。如今，团队又接受委托开展该药联合国产抗 PD-1 单抗的Ⅰ期剂量探索性试验，对呋奎替尼进行二次深度开发。
今后，李进团队计划将全部试验数据同步在美国备份。在新药研发“外强内弱”的现实环境下，这一做法为中国制药企业跨出国门打下了坚实的基础，也为跨国企业在中国开展业务起到桥梁作用。另外，团队也在尝试与智能大数据公司合作，开发人工智能Ⅰ期临床研究平台，让人工智能参与到试验管理中。（通讯员 李静）
【附件】}jkb08b20190829C(2)(1)(1).pdf